FDA aprueba Isembyld, nueva terapia dirigida al músculo para pacientes con atrofia muscular espinal
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos autorizó Isembyld, una nueva terapia para adultos y niños desde los dos años que padecen atrofia muscular espinal y ya reciben tratamientos dirigidos al gen SMN2. El medicamento representa un nuevo enfoque porque actúa directamente sobre el músculo para intentar mejorar la función motora.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Isembyld, cuyo principio activo es apitegromab-mstn, para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética poco frecuente que provoca debilidad y pérdida progresiva de masa muscular.
La autorización, anunciada el 11 de septiembre, contempla su utilización en adultos y pacientes pediátricos de dos años o más que ya reciben una terapia dirigida al gen SMN2.
La importancia de esta aprobación radica en que Isembyld se convierte en la primera terapia autorizada específicamente para abordar de manera directa la pérdida muscular en personas con AME, complementando los tratamientos existentes que actúan sobre las causas genéticas de la enfermedad.
Un nuevo enfoque contra la debilidad muscular
La atrofia muscular espinal es una enfermedad neuromuscular progresiva causada principalmente por alteraciones en el gen SMN1. Estas anomalías reducen la producción de una proteína indispensable para la supervivencia de las neuronas motoras.
Con el avance de la enfermedad, los pacientes pueden experimentar debilidad muscular progresiva y dificultades para realizar actividades cotidianas. En los casos más graves también pueden verse comprometidas funciones esenciales como respirar y tragar.
Hasta ahora, diferentes tratamientos han buscado aumentar la producción de la proteína SMN actuando sobre el gen SMN2 o mediante terapia genética. Isembyld adopta una estrategia diferente: está diseñado para actuar directamente sobre el músculo.
El medicamento bloquea selectivamente la miostatina, una proteína que funciona como reguladora natural del crecimiento muscular. Al inhibir ese mecanismo, la terapia busca favorecer la conservación y el fortalecimiento de la masa muscular.
Ensayo clínico mostró mejoría motora
La decisión de la FDA estuvo respaldada por los resultados del estudio de fase 3 SAPPHIRE, en el que participaron pacientes que continuaban utilizando terapias dirigidas al SMN2.
De acuerdo con Scholar Rock, fabricante del medicamento, los pacientes tratados con la dosis recomendada de apitegromab registraron una mejora promedio de 2,2 puntos en la escala Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded, utilizada para medir la capacidad motora de personas con AME, en comparación con quienes recibieron placebo.
Asimismo, el 34,2% de los pacientes tratados consiguió una mejoría de al menos tres puntos en esta escala, frente al 13,5% registrado en el grupo placebo.
Estos resultados permitieron demostrar que intervenir directamente sobre el músculo puede generar beneficios adicionales en pacientes que ya reciben medicamentos destinados a proteger las neuronas motoras.
Una enfermedad rara con importantes consecuencias
La FDA estima que la atrofia muscular espinal afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 nacimientos y se encuentra entre las principales causas genéticas de mortalidad infantil.
Aunque los tratamientos desarrollados durante los últimos años han cambiado significativamente el pronóstico de muchos pacientes, la pérdida de fuerza y función muscular continúa siendo uno de los principales desafíos.
Por esta razón, especialistas consideran que combinar tratamientos dirigidos al origen genético de la enfermedad con terapias enfocadas en preservar el músculo podría convertirse en una nueva estrategia para mejorar la movilidad y la independencia de los pacientes.
Isembyld no sustituye las terapias existentes. Su aprobación establece que debe administrarse a pacientes que ya están siendo tratados con medicamentos dirigidos al SMN2.
Un mercado con varias alternativas terapéuticas
El nuevo medicamento entra en un área donde ya existen tratamientos de gran importancia, entre ellos Spinraza, de Biogen; Evrysdi, de Roche; y la terapia genética Zolgensma, desarrollada por Novartis.
A diferencia de esas alternativas, Isembyld se concentra directamente en el tejido muscular, lo que permite utilizarlo como tratamiento complementario.
Para Scholar Rock, la aprobación representa además la primera autorización de un medicamento desarrollado por la compañía.
La farmacéutica anunció que inició el proceso para introducir el producto en el mercado estadounidense y espera que las primeras unidades estén disponibles para distribución poco después de la aprobación.
El avance abre una nueva etapa en el tratamiento de la atrofia muscular espinal y refuerza la investigación de terapias que, además de atacar las causas genéticas de las enfermedades neuromusculares, buscan preservar la fuerza y la función muscular de quienes viven con ellas.
Fuentes varias