La edición genética da un paso clave contra el colesterol alto
Un innovador tratamiento de edición genética logró reducir de forma significativa el colesterol y los triglicéridos en un pequeño grupo de pacientes con enfermedad cardíaca grave. Los resultados, considerados un avance científico esperanzador, se presentaron durante las sesiones científicas de la Asociación Estadounidense del Corazón en Nueva Orleans y se publicarán en el New England Journal of Medicine.
El ensayo, financiado por CRISPR Therapeutics, incluyó a 15 pacientes con niveles muy elevados de colesterol LDL (“malo”) que no respondían completamente a los tratamientos convencionales. Tras recibir una sola dosis del nuevo tratamiento, los participantes presentaron una reducción de hasta la mitad en sus niveles de colesterol y triglicéridos.
El estudio representa un paso importante hacia terapias “de una sola vez” que podrían modificar los genes para prevenir enfermedades comunes, como las cardiovasculares, la principal causa de muerte en Estados Unidos. El tratamiento utiliza una nanopartícula lipídica para llevar un ARN mensajero al hígado, donde actúa sobre el gen ANGPTL3, implicado en el metabolismo del colesterol.
“Estamos ante un mundo nuevo y valiente”, afirmó Steven Nissen, cardiólogo de la Clínica Cleveland y uno de los líderes del ensayo. “Hace 15 años, cambiar los genes parecía imposible; ahora es una realidad”.
Sin embargo, el entusiasmo está acompañado de cautela. La seguridad sigue siendo el principal desafío en un campo donde recientemente se han reportado complicaciones en otros ensayos de edición genética, incluyendo un fallecimiento en un estudio de la empresa Intellia Therapeutics, que llevó a suspender temporalmente sus pruebas.
El doctor Pradeep Natarajan, del Hospital General de Massachusetts, destacó que “aunque los resultados son prometedores, aún es muy pronto para sacar conclusiones definitivas”. Por su parte, Kiran Musunuru, genetista de la Universidad de Pensilvania, señaló que el gen objetivo del estudio, ANGPTL3, ofrece una ventaja adicional al reducir tanto el colesterol LDL como los triglicéridos.
La próxima fase del proyecto buscará ampliar la cantidad de pacientes y confirmar la seguridad y eficacia del tratamiento antes de pasar a un ensayo clínico más avanzado. Si los resultados se mantienen, los científicos prevén que una terapia genética única podría reemplazar años de medicación continua para millones de personas con riesgo cardiovascular.
“Es un futuro posible, pero debemos avanzar paso a paso”, concluyó el investigador Fyodor Urnov, de la Universidad de California en Berkeley.
Fuentes varias